バイオテクノロジー株への投資は気の弱い人のためではないことは誰もが知っています。
それらはかなり不安定である傾向があり、大規模な価格の急騰と不振を経験しています。これらすべての変動の理由は単純です–バイオテクノロジー株は触媒で取引されています。
たとえば、安定した消費者向け製品会社とは異なり、バイオテクノロジー株は規制当局の承認、試験データの結果、主要な会議のプレゼンテーションのドラムに向かって進みます。多くの場合、このセクターの株式は、これらの情報に基づいて拡大または縮小します。
その後、次の主要な触媒まで待機ゲームになります。
バイオテクノロジー株でプレーしようとしている投資家にとって、これらの重要な日付を知ることは成功のために不可欠です。最悪のことは、物事が突然あなたの投資のために醜くなった場合に、不意を突かれ、出口戦略を持たないことです。
暦年の始まりは、米国食品医薬品局（FDA）のイベントや試験データが発表される絶好の時期であることがよくありますが、夏は製薬会社やバイオテクノロジー株にとっても暑くなります。今後数か月は、多くのバイオテクノロジー企業とその株主のためのいくつかの主要なイベントを特集しています。
重要なのは、どのイベントを監視するかを知ることです。
米国FDAが会社の医薬品を審査する期限である処方薬使用料法（PDUFA）の日付を見つけること、およびこれらのバイオテクノロジー触媒に関するその他の情報は、困難な作業になる可能性があります。ここでは、投資家がカレンダーにマークを付けるためのこれらの日付のいくつかを指摘します。
これは、今後数か月のカレンダーに主要な触媒を備えた8つのバイオテクノロジー株です。
2019年後半にCelgeneを購入したことで、ブリストルマイヤーズスクイブ （BMY、65.60ドル）は、バイオテクノロジーおよび癌と戦う機械になりました。 BMYは、オプジーボ、レブリミド、ヤーボイ、ポマリストなどのトップの抗がん剤を傘下に置いており、その腫瘍薬は現在、総収益の約66％、つまり昨年は270億ドル以上を占めています。 BMYのがんポートフォリオを扱うすべての触媒は、その収益にとって最も重要です。
BMYの最近のイベントの多くは、その大ヒット薬であるオプジーボに焦点を当てています。治療は最近混合バッグであり、2021年の第1四半期の総売上高は前年比3％減の17億ドルでした。これは、2020年度の同様の減少に続くものです。オプジーボの雷の多くは爆発的に増加し、2021年の第1四半期には前年比で19％増加しました。
製薬会社は、多くの場合、売り上げの増加を獲得し、特許の有効期限を延ばし、ラベルの適用範囲を拡大した古い薬に新しい命を吹き込むことができます。キートルーダがより多くの市場シェアを獲得するにつれてオプジーボの売上高が減少する中、BMYがその財源により多くの売上高を獲得するためには、薬剤を他の癌と闘う用途にピボットすることが重要です。
また、Keytrudaの売り上げが急増しているため、バイオテクノロジー株は、医薬品を強力なものに保つためにいくつかの大きな勝利を必要としています。 FDAは、2021年9月3日までに、筋肉浸潤性尿路上皮癌患者の補助療法としてオプジーボを使用する決定を下すと予想されており、今年の夏にそれらを獲得する可能性があります。
グッゲンハイムのアナリスト、シーマスフェルナンデスは、BMYの購入評価を維持しており、オプジーボの売上については明るいです。薬剤の「確実な早期摂取」と「オプジーボとヤーボイおよびオプジーボとカボザンチニブの併用により、オプジーボの売上が大幅に拡大する」ことを示した医師のチェック」と彼は述べています。このため、グッゲンハイムは2025年から2028年の間にオプジーボの売上高がさらに35億ドルになると見積もっており、2028年に薬の特許が失効するまでに収益は約110億ドルでピークに達します。
フランスの麻薬大手サノフィ （SNY、53.47ドル）は最近、COVID-19の取り組みでニュースになり、GlaxoSmithKline（GSK）と並んでポジティブな第2相臨床試験データを報告しています。ただし、SNYはワクチンパーティーに遅れており、少なくとも2021年の第4四半期まで規制当局の承認を予定していません。ただし、この夏のカレンダーには、バイオテクノロジー株の触媒として役立つ可能性のある他の薬物イベントがあります。
その主なものは、サノフィのアバルグルコシダーゼアルファ、ポンペ病の酵素補充療法（ERT）に関するFDAの8月18日のレビュー日です。レビューは当初5月18日に予定されていましたが、3か月延長されました。
ポンペ病は、グリコーゲンと呼ばれる複雑な糖をエネルギーとして分解するタンパク質を体が発達させることができない場合に引き起こされるまれな遺伝性疾患です。これらの糖分は蓄積し、最終的にはさまざまな臓器や筋肉に損傷を与えます。通常、この病気は子供に影響を及ぼしますが、大人も同様に発症する可能性があります。
現在、ポンペ病の治療法はありませんが、治療法はあります。酵素補充療法（ERT）は、医師が基本的に不足しているタンパク質を患者の体に注入して、過剰な糖分を分解することを可能にします。サノフィは市場で唯一のERT薬を所有しており、FDAが承認したLumizymの費用は年間約30万ドルです。 （LumizymはヨーロッパでMyozymeとして販売されています。）
今年の夏の後半にレビューされる2番目の治療セットは、ポンペ病の新しい標準治療であり、タンパク質を筋肉に取り込むための高度な作用メカニズムを備えています。 FDAは、試験データとニーズに基づいて、昨年秋に画期的治療薬とファストトラック指定をすでに与えました。これにより、同社は特許をより長く保持し、承認プロセスをより迅速に進めることができます。
サノフィは承認されれば新薬の価格設定に急いでいますが、2020年にERT薬から11億ドルの売り上げを獲得しました。世界的リーダーであることを考えると、同社の兵器庫にある別の高コストの薬はそれらの売り上げをさらに押し上げるでしょう。
その名前はなじみのないように聞こえるかもしれませんが、アルケルメス （ALKS、$ 21.88）は、バイオテクノロジーの世界では決して屈服していません。同社はすでに米国で統合失調症用のアリスタダとアルコールおよびオピオイド依存症用のビビトロールの2つの薬を販売しています。それらの薬は会社のためにうまく機能し続けます。 2つの薬の収益は、第1四半期にALKSがもたらした2億5,100万ドルの売上の半分以上を占めました。
6月1日、アルケルメスは傘に別の神経薬を追加する可能性があります。
今年初めにアルケルメスによるALKS3831の新薬申請の再提出を受け入れた後（昨年11月にFDAが会社の施設の1つでの状態を解決するよう要求したために必要）、規制当局は治療に関する決定を下すことが期待されています。
この薬は、統合失調症および双極I型障害と診断された成人を治療するように設計されています。新しい新しい化合物を特徴とするALKSは、その手に別のヒットをもたらす可能性があります。
調査会社ProphecyMarket Insightsのアナリストは、世界の統合失調症治療薬市場の価値が2020年の75億ドルから、2030年には約98億ドルになると予測しており、ALKSはその一部を占める可能性があります。 FDA委員会が再提出における安全性と体重増加の懸念に対処したことを考えると、ALKS3831の承認が差し迫っているようです。
そして、承認は売り上げを生み出すでしょうが、本当の勝利はそれが年間を通してALKSを提供できる勢いです。同社は最近、卵巣癌を治療するためにKeytrudaを使用した併用療法でメルクと提携し、Sarissa Capital Managementによる最近の活動家の活動により、先月のバイオテクノロジー株の増加に貢献しました。
別のFDAの承認は、バイオテクノロジー株の発生と株主への報奨に役立つ可能性があります。
ある人のゴミは別の人の宝物です。バイオテクノロジーの世界では、それはある企業が治療を機能させることができないときに起こります。時には、彼らはその薬のすべての研究と知的財産（IP）の権利を、その薬を手に入れようとする別の開発者に安く売るでしょう。
Provention Bio に移動します （PRVB、7.37ドル）。
2010年に、インスリンの世界最大の生産者の1つであるEli Lilly（LLY）とMacroGenics （MGNX）は、1型糖尿病治療薬であるテプリズマブを製造するために協力することを検討しました。ただし、フェーズ3の試験データが研究の目標を達成できなかったため、LLYはプロジェクトを棚上げしました。
しかし、2018年に、ProventionはMGNXから安価な薬を受け取り、以前に直面した問題のいくつかを克服するために取り組んできました。ただし、それが常に計画どおりに進んだわけではありません。
今年の初めに、FDA委員会の会議で、規制当局がEliLillyによって生成された薬物動態および薬力学的プロファイルとProventionBioによって製造されたプロファイルの間に重大な「欠陥」を発見し、追加のデータを要求したことが示されました。
Proventionは、これは医薬品の契約製造業者の違いによるものであると述べましたが、「追加のデータ要件に対処する」ためにFDAと緊密に協力することに同意しました。 5月27日、PRVBは、FDA諮問委員会が1型糖尿病の治療のためにテプリズマブの承認を推奨するかどうかを確認する予定です。
それはゲームチェンジャーかもしれません。
手始めに、この薬は、特定のリスクのある個人の1型糖尿病の症状を遅らせるか予防するように設計されています。それは巨大であり、私たちが糖尿病を治療する方法を覆す可能性があります。それはまた、若いバイオテクノロジーの財源に数十億ドルを送る可能性があります。
第二に、それはProventionBio自体にとっての成功または失敗の瞬間です。同社は、第1四半期末の貸借対照表に約2億700万ドルの現金を持っていました。 FDA諮問委員会がテプリズマブの申請を拒否することを推奨する場合、それはおそらくPRVBの費用のかかる試験の別のラウンドを意味するでしょう。問題は、開発段階にある他の薬を考慮して、それを継続するための資金があるかどうかです。
バイオテクノロジー株は完全な賭けではありませんが、5月のPDUFAの日付がProvention Bioの将来にとって重要であることを考えると、危険な株です。
女性の健康は、製薬会社にとって最も急速に成長している市場セグメントの1つです。あまりにも長い間、多くの女性特有の健康ニーズは製薬会社から満たされていない。これは近年変化しており、これらの懸念をカバーするためにさまざまな薬が発売されています。英国のバイオテクノロジー株 Myovant Sciences （MYOV、22.60ドル）はそのような会社の1つです。
その焦点の鍵は、MYOVコンパウンドRelugolixです。この薬は、特定の前立腺癌の治療薬としてすでに承認されています。しかし、同社は他の健康上のニーズのために特定の併用療法で薬をピボットすることができました。この場合、子宮筋腫。
世界中で1億7100万人以上の女性が非癌性腫瘍に苦しんでいると推定されています。そして、それらは重くて長期にわたる月経出血、貧血、骨盤痛の大きな問題です。
現在、治療の選択肢はかなり限られており、子宮摘出術やプロゲスチン放出子宮内避妊器具（IUD）が含まれています。一方、ミオバントの治療法は、子宮筋腫を収縮させるように設計された非侵襲性の錠剤です。アッヴィ（ABBV）の新薬との競争に直面していますが、子宮筋腫の治療薬市場がまだ若いことを考えると、ミオバントの参入は将来の成長と売上に向けて長い道のりを歩む可能性があります。
さらに良いのは、Relugolixが腫瘍を縮小する可能性がさらに高いことです。 Myovantは最近、ファイザー（PFE）と提携して、避妊効果について薬剤の組み合わせをテストする試験を実施しました。さらに、この化合物は子宮内膜症の治療薬としても見られています。
これらすべてが6月1日にMyovantで開始され、FDAは、子宮筋腫の治療にRelugolixを使用するという決定を下すことが期待されています。これは、バイオテクノロジー株に影響を与える可能性のある判決です。
正直なところ、モンスターバイオテクノロジーバイオジェン （BIIB、$ 281.01）は、アルツハイマー病の薬と長い間戦ってきました。苦痛と戦うのは信じられないほど難しく、現在、それを実際に治療するように設計された薬はありません。
BIIBはそれを変えることを望んでいますが、道はでこぼこです。
バイオジェンは当初、アデュカヌマブが「主要評価項目を満たしていない」ことを初期のデータが示唆した後、2019年にアデュカヌマブの試験を中止しました。 BIIBは、その年の後半に治療をUターンし、さらに試験を行った後、FDAに提出すると述べました。バンプは今日まで続いています。
11月、FDAの諮問委員会は、提出された1件の試験に基づいてアデュカヌマブの有効性を判断できないと投票しました。さらに悪いことに、FDAパネルの何人かの医師が、Journal of the American Medical Association（JAMA）の記事を通じてアルツハイマー病の治療の可能性を承認することについて懸念を表明しています。
バイオジェンの問題は、長期的な成長を見出すためにアデュカヌマブの承認が必要なことです。
Biogenは、その大ヒットの多発性硬化症（MS）薬であるTecfideraを通じて現金をミントします。ここでの売上高は昨年26億ドル以上に達しました。問題は、新しいジェネリック医薬品がTecfideraの収益を大きく食いつぶし始めていることです。一方、VumerityのようなBiogen独自の傘下の新しいMS治療は、期待に応えられませんでした。全体として、BIIBの総収益は2020年に2019年の数値と比較して約6％減少しました。 BIIBは、今年も収益を下げるようにすでに導きました。
現在、Biogenは廃業の危機に瀕していません。しかし、アルツハイマー病の承認がなければ、近い将来、成長の見通しは制限される可能性があります。そのため、アデュカヌマブに関するFDAの決定が予定されている6月7日のバイオテクノロジー株にとって、青信号は非常に重要です。
嚢胞性線維症（CF）治療に関しては、バーテックスファーマシューティカルズ （VRTX、$ 214.65）はリーダーの手渡しです。 FDAが承認した3つの薬、Kalydeco、Orkambi、Symdekoは、この病気のトップ治療薬の一部です。このように、彼らはドル箱であり、VRTXの多額の収益を促進します。前四半期だけでも、製薬会社は17億2,000万ドルを超える収益を記録することができました。これは、2020年の第1四半期と比較して14％の増加でした。
現在、Vertexには他にもいくつかの非嚢胞性線維症治療薬があります。しかし、CF処理は、特許が失効し始める2030年頃までショーを推進します。 VRTXは、これらの医薬品を新しい併用療法と適応症に転換することに成功しています。たとえば、Trikaftaは、2020年の初年度の売上高が39億ドルを超えました。
より多くの売上が間近に迫っている可能性があります。 6月8日、FDAは、Vertexが特定の変異を伴う6歳から11歳の嚢胞性線維症の子供にTrikaftaを使用することを許可することを決定します。繰り返しになりますが、これは未開拓の市場であり、VRTXが嚢胞性線維症治療においてその優位性を維持できるようになります。さらに良いことに、これらはVRTXの長期的な利益成長に貢献した一種の増分売上です。
さらに重要なことに、この承認により、Vertexは、CF以外の運用と開発に資金を提供するためのさらに多くの現金を得ることができます。そして、あえて言うと、おそらく配当も支払うでしょう。前四半期は、貸借対照表に69億ドルの現金がありました。
結局、ベルトにもう1つのノッチを追加することで、Vertexは株主のためにさらに多くの現金を生み出すことができ、バイオテクノロジー株を後押しする可能性があります。
「小さい」と考えることで、青写真薬が可能になりました （BPMC、$ 93.54）昨年かそこらに勝つために。
BPMCは、いわゆる小分子薬の研究に焦点を当てています。通常の生物学的療法とは異なり、小分子薬はより安定しています。これにより、注射ではなく錠剤として服用することができます。ほとんどの生物学的薬剤は注射可能な形で提供され、医師、看護師、または他の医療専門家が投与する必要があります。継続的かつ反復的な投与を必要とするこれらの薬剤にとって、これは多くの患者にとって面倒なことになる可能性があります。
これを考えると、小分子薬はより良いアクセシビリティと継続的な治療を提供します。
Blueprint Medicinesは、特定の種類の肺がんと胃がんについて、すでに2つの承認（GavretoとAyvakit）を獲得しています。それらの癌の希少性により、薬の値札は非常に高くなっています。
2021年のBPMCの第1四半期の総収益は2,160万ドルでした。それは小さいように思えるかもしれませんが、これは2020年の第1四半期と比較して売上が250％も大幅に増加しています。Ayvakitがショーを推進し、3か月間で710万ドルの純製品収益をもたらしました。
そのため、6月16日のAyvakitの追加承認は、BPMCの主要な勝者となる可能性があります。
Blueprint Medicinesは、Ayvakitを使用して、体の臓器に肥満細胞が蓄積することによって引き起こされるまれな状態である進行性全身性肥満細胞症（SM）の治療を検討しています。これは、潜在的に衰弱させ、生命を脅かす症状を引き起こします。
すでに、BPMCの治療はFDAから画期的な指定ステータスを受けています。これにより、会社は特許をより長く保持し、承認プロセスをより迅速に進めることができます。
それはまた、たくさんの急増する収入を意味するかもしれません。 Ayvakitはすでに短期間でBlueprintMedicinesの売り上げを大幅に押し上げているので、この薬の追加の勝利は急降下であり、バイオテクノロジー株の前向きな触媒になるはずです。
